نجاح علاج جيني ثوري جديد يُعيد السمع للأطفال

حصل أول علاج جيني في العالم للصمم على موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية اليوم. يستهدف هذا العلاج، الذي طورته شركة ريجينيرون للتكنولوجيا الحيوية، فقدان السمع الناتج عن طفرات وراثية في جين OTOF ، المسؤول عن ترميز بروتين الأوتوفيرلين، وهو بروتين يسمح لخلايا الشعر في الأذن الداخلية باستشعار الصوت ونقله إلى الدماغ.

يتلقى المرضى حقنة واحدة في الأذن تحتوي على نواقل فيروسية تحمل نسخة فعالة من جين OTOF إلى خلاياهم. في تجربة سريرية ، استعاد تسعة من أصل اثني عشر طفلاً أصم، ممن تلقوا علاج ريجينيرون في البداية، مستوى سمع كافياً للتوقف عن استخدام زراعة القوقعة؛ وانتهى الأمر بثلاثة منهم باستعادة سمعهم الطبيعي. على الرغم من أن العديد من العلاجات الجينية تكلف مليون دولار أو أكثر، إلا أن ريجينيرون أكدت أن علاجها، المسمى أوتارميني، سيكون مجانياً في الولايات المتحدة .

تعمل شركة إيلي ليلي وشركاؤها، بالتعاون مع باحثين في الصين، على تطوير علاجات جينية لطفرات جين OTOF ، التي تُشكّل ما يصل إلى 3% من حالات الصمم الوراثي. وقد أفاد فريق بحثي أمريكي-صيني في مجلة Nature هذا الأسبوع، أن تحسّن السمع لدى 24 مريضًا، من بينهم بعض البالغين، استمر لأكثر من عامين في بعض الحالات، وفقًا لتقرير NPR . ويأمل الباحثون في نهاية المطاف علاج أنواع أخرى من الصمم الوراثي ، إلا أن هذه المحاولات تواجه تحديات أكبر . فعلى سبيل المثال، قد يتطلب علاج بعض الاضطرابات تجديد الخلايا الشعرية المفقودة، بينما قد يؤدي استهداف نوع خاطئ من الخلايا في حالات أخرى إلى تلف السمع.